“Oggi si apre una nuova era per la cura delle malattie rare. Casgevy non solo offre una nuova speranza, ma cambia concretamente la vita di chi affronta quotidianamente queste malattie”. Con queste parole il Senatore Francesco Zaffini, Presidente della X Commissione Sanità, Lavoro e Affari sociali di Palazzo Madama, ha sottolineato l’impatto positivo della nuova terapia – one shot – per i pazienti affetti da beta-talassemia (TDT) e anemia falciforme (SCD), così come autorizzata da decisione del Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco. “Per molti di questi pazienti – aggiunge Zaffini – può significare la fine della dipendenza da trasfusioni o la scomparsa delle crisi dolorose, grazie all’efficacia della terapia nel ridurre o eliminare le trasfusioni e gli episodi di crisi vaso-occlusive, come confermato dai dati clinici che hanno orientato la decisione delle autorità regolatorie.
Questa decisione – continua il Presidente Zaffini – mette in luce ancora una volta il ruolo di leadership del nostro Paese e l’impegno di questo Governo nel panorama internazionale delle malattie rare e delle terapie innovative”. “Già nel 2024, infatti, alcuni ospedali italiani avevano richiesto l’accesso anticipato a questa terapia, consentendo a quattro pazienti di beneficiarne prima ancora che venisse rimborsata a livello nazionale da AIFA. Fra questi – aggiunge Zaffini – sottolineo con orgoglio, l’Ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia che ha trattato con successo un giovane paziente affetto da Anemia Falciforme confermando l’eccellenza dell’ematologia umbra la cui storia attinge ad innumerevoli successi nel campo dei trapianti e delle terapie per il trattamento di queste patologie. Il mio ringraziamento quindi – conclude il Presidente della X Commissione – va all’Agenzia Italiana del Farmaco, che ha dimostrato grande dedizione e competenza, permettendo ai pazienti italiani di beneficiare di trattamenti così all’avanguardia”.
