Deputati e Senatori di diversi schieramenti rinnovano il loro impegno insieme per affrontare le maggiori sfide sanitarie con il duplice obiettivo di coniugare sostenibilità economica, equità di accesso alle cure e diritto alla salute e di costruire un ecosistema competitivo di eccellenza.
Presentato oggi, giovedì 27 febbraio, in Senato il nuovo programma di attività 2025 dell’Intergruppo parlamentare Innovazione sostenibile in sanità, copresieduto dai senatori Francesco Zaffini (FdI) e Daniele Manca (PD). Dopo i due anni di positiva esperienza delle precedenti legislature, alla quale hanno aderito circa venti parlamentari delle Commissioni Finanze e Bilancio, Affari Sociali e Igiene e Sanità di Camera e Senato, i copresidenti e parlamentari rinnovano per il 2025 il proprio impegno a beneficio dei pazienti e di tutti gli stakeholder del sistema salute.
Le attività si concentreranno su tre macroaree strategiche di intervento, a partire dall’esito dei lavori portati avanti nel corso degli anni precedenti da gruppi multidisciplinari, al fine di fornire suggerimenti di indirizzo per contributi utili alle istituzioni: terapie avanzate, intelligenza artificiale in sanità, efficienza dei modelli organizzativi regionali di presa in carico dei pazienti.
“Nelle scorse legislature abbiamo portato avanti un importante lavoro multidisciplinare sul tema della sostenibilità economico-finanziaria della sanità. Anche quest’anno l’intergruppo vuole essere uno spazio aperto di confronto sulle maggiori sfide attuali del sistema salute, quali le terapie avanzate – sottolinea il Sen. Francesco Zaffini – che impongono alla politica sanitaria di trovare un equilibrio tra diritto alla salute dei cittadini, sostenibilità del servizio sanitario e sostenibilità della produzione industriale. È cruciale ora valorizzare quanto fatto e proseguire nella direzione tracciata finora, lavorando in un contesto multidisciplinare per accrescere la capacità dell’Italia di attrarre investimenti nell’innovazione, come nel caso delle terapie geniche e cellulari che rappresentano una rilevanza strategica per lo sviluppo industriale del Paese e necessitano di interventi regolatori/economici ad hoc. Ma ancora, l’Intergruppo quest’anno ospiterà anche momenti di confronto sul tema dei dati sintetici in sanità, quale opportunità promettente per il settore sanitario, offrendo un equilibrio tra innovazione nella ricerca, protezione della privacy dei pazienti e accelerazione dello sviluppo di nuove terapie e interventi sanitari.”
“Le terapie geniche e cellulari sono tipicamente destinate a curare patologie gravi con bisogni terapeutici ampiamente insoddisfatti, quindi che non hanno adeguate alternative terapeutiche a disposizione e che richiedono un intervento terapeutico urgente – afferma il Prof. Guido Rasi – A causa del forte bisogno clinico sottostante, queste terapie sino ad oggi sono state autorizzate dall’EMA con procedure accelerate e quindi end-points non a lungo termine (3/5 anni) comunque apprezzati e validati/valutati positivamente dagli enti regolatori per quel che riguarda il rischio/beneficio, sicurezza e efficacia. Essendo autorizzate con end points non a lungo termine, l’effettivo valore terapeutico per i singoli pazienti di queste terapie nella pratica clinica viene spesso sottostimato o comunque minimizzato. Inoltre, queste terapie prevedono somministrazioni one-shot la cui spesa è concentrata e soprattutto anticipata rispetto al manifestarsi dei benefici clinici e per questo i costi associati risultano elevati rispetto ad altre terapie tradizionali, i cui costi complessivi si manifestano gradualmente nel tempo. I costi elevati ad occorrenza certa e immediata e la variabilità ed incertezza rispetto al perdurare degli effetti terapeutici nel tempo ostacolano per motivi organizzativi o amministrativi l’accesso dei pazienti a questi prodotti terapeutici trasformativi, creando effetti distorsivi indesiderati sull’accesso ai trattamenti. Tenendo conto delle suddette circostanze – conclude il Prof. Rasi – è dunque urgente che AIFA ripensi i modelli di pagamento per l’acquisto di queste terapie, introducendo formule basate su risultati clinici effettivi e superando gli attuali registri burocratici, anche attraverso modelli di pagamento rateizzati nel tempo, condizionati ai risultati clinici attesi, che rappresentano una soluzione win-win per il servizio sanitario, i pazienti e l’industria”.
“La Direzione generale della programmazione sanitaria del Ministero della Salute ha ultimato una valutazione “pilota” che va nella direzione accennata dal Presidente Zaffini, evidenziando, nel caso specifico di una terapia genica per la cura della SMA, la correlazione tra i benefici clinici prodotti per i pazienti e i potenziali risparmi di spesa per l’SSN di questa innovazione nel tempo – dichiara il Prof. Americo Cicchetti. Questo metodo, che andrà comunque perfezionato, potrebbe essere utilizzato per generare le evidenze necessarie per una programmazione “evidence based” degli investimenti da dedicare da parte del SSN a quelle terapie che generano valore “certificabile” per il sistema”.
“La sostenibilità economica del sistema sanitario e l’equità di cura territoriale devono essere affrontate anche dal punto di vista regionale – afferma il Sen. Daniele Manca. Il legislatore deve porsi l’obiettivo di contribuire costantemente a garantire l’omogeneità e l’uniformità di presa in carico e cura dei pazienti su tutto il territorio nazionale, arrivando ad individuare eventuali ulteriori meccanismi di stimolo per le Regioni nel miglioramento delle performance dei propri sistemi sanitari. Questo è sicuramente uno dei temi centrali su cui andremo a lavorare quest’anno, insieme al ruolo sempre più importante che avrà l’intelligenza artificiale in sanità, che sta rivoluzionando il settore, offrendo strumenti innovativi per migliorare ricerca e trial clinici, diagnosi, trattamenti e gestione delle cure”.
“Parlare di innovazione in sanità – aggiunge il Prof. Paolo Gasparini – implica affrontare il tema dell’intelligenza artificiale. A questo proposito, farò parte di un gruppo multidisciplinare di lavoro, che approfondirà l’uso dei dati sintetici negli studi clinici randomizzati (RCT) e per la Real-World Evidence (RWE), quali opportunità promettenti per il settore sanitario. Ed infatti, i bracci di controllo con dati sintetici offrono un valore unico per le sperimentazioni cliniche sulle malattie rare, in cui il numero di pazienti idonei è ridotto e pertanto il reclutamento dei pazienti presenta una sfida ancora maggiore.”
“Il Ministero della Salute guarda sempre con favore ad iniziative trasversali su temi impattanti come quelli trattati dall’Intergruppo Innovazione Sostenibile in Sanità – commenta il Prof. Francesco Mennini – il quale già negli anni passati ha svolto un ruolo di forte impulso su questioni rilevanti come l’accesso per i pazienti alle terapie avanzate, ma anche l’implementazione del data governance act nel nostro ordinamento e la proposta di un diverso modo di considerare l’organizzazione efficiente in sanità come essa stessa un livello essenziale di assistenza. Anche quest’anno seguiremo con attenzione i lavori che verranno portati avanti, garantendo il supporto del Ministero ad iniziative trasversali.”
“Siamo lieti del coinvolgimento sempre positivo che l’Intergruppo ha nei confronti delle associazioni di cittadini e di pazienti, segnale di grande attenzione alle finalità dei lavori che porta avanti – conclude Valeria Fava di Cittadinanzattiva. Abbiamo partecipato volentieri ai tavoli di discussione ospitati lo scorso anno dall’Intergruppo su temi cruciali per i cittadini e che richiedono di essere presi in considerazione dalla politica. Non mancheremo anche quest’anno nel dare il nostro contributo nella definizione di proposte concrete e condivise sui temi che verranno affrontati”.
La conferenza vede la partecipazione dell’ On. Francesco Maria Salvatore Ciancitto, membro della XII Commissione Affari sociali della Camera, del Sen. Guido Liris, membro Comm. Affari Sociali del Senato, della Sen. Elisa Pirro, membro della Commissione Bilancio del Senato, della Sen. Beatrice Lorenzin, membro della Comm. Bilancio del Senato, dei referenti del Ministero della salute Francesco Mennini e Americo Cicchetti, Valeria Fava di Cittadinanzattiva, oltre agli esperti Paolo Gasparini, Professore di Genetica Medica, Università degli Studi di Trieste e Rappresentante per l’Italia del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco, Guido Rasi, Professore di microbiologia, Università di Roma Tor Vergata, Consigliere del Ministro della Salute e già direttore dell’EMA.
